یک داروی انقلابی برای گرسنگی شدید شواهدی از پیچیدگی چاقی ارائه می دهد

علی فولی شاینک هنوز به یاد می آورد وقتی پسرش ، معاون ده نفر ، در ثانیه 20 اونس کشمش را به پایان رساند و او کابینه را ترک کرد. آنها به دلیل ترس از انحراف روده خطرناک ، به اورژانس هجوم آوردند.

پارادوکس شگفت انگیز: وقتی دین به دنیا آمد ، بسیار ضعیف و انعطاف پذیر بود ، او فقط با لوله های تغذیه ای زنده ماند زیرا نمی توانست جذب یا بلع کند. وی به عنوان کودکی مبتلا به سندرم بردار والی تشخیص داده شد-یک اختلال نادر ، که این یک نقص ژنتیکی است. وی ادامه داد که سالها به غذا توجه نکند. اما پزشکان هشدار دادند که با رشد بدهی ، در نهایت گرسنگی آن در پایان کنترل نمی شود تا بتواند وزن و حتی غذا خوردن را به دست آورد تا معده او پاره شود.

فولی سینک ، که در ریچموند ، ویرجینیا زندگی می کند ، گفت: “این دیوانه است.” “ناگهان ، آنها می چرخند.”

سندرم پرادر ویلی تا 20،000 نفر در ایالات متحده را تحت تأثیر قرار می دهد و تعجب آور ترین علائم تهدیدآمیزترین زندگی است: گرسنگی که از ستون فقرات راضی نیست که باعث ارائه دهنده های اسپانسر به تانک ها و ضخیم کننده ها ، قوطی های زنجیره ای و رفع دوربین ها می شود. تا همین اواخر ، تنها درمان ، درمان هورمون رشد برای کمک به بیماران برای لمس و طولانی تر بود ، اما این بیماری را درمان نکرد.

در ماه مارس ، سازمان غذا و دارو موافقت خود را با Vykat XR ، نسخه گسترده ای از کولین کولین فعلی ، که گرسنگی بی نظیر را تسکین می دهد و ممکن است نگاهی روشنگری به زیست شناسی خوشمزه و ناهار خوری با Voracity داشته باشد. این نفوذ به این بیماران می رسد زیرا سایر داروها در نحوه برخورد پزشکان با چاقی ، که بیش از 40 ٪ از بزرگسالان آمریکایی را تحت تأثیر قرار می دهد ، متحول می شود. GLP-1 Ozempic و Wegovy و دیگران نیز میلیون ها میلیون نفر را در اختیار شما قرار می دهند.

جک یانوفسکی ، محقق چاقی در انستیتوی ملی بهداشت ، که در تهیه برخی از مطالعات Fikat XR شرکت کرده است ، گفت که مشخص شد که چاقی یک بیماری واحد نیست-این بسیار است. محققان می آموزند که محرک های چاقی می توانند محیطی ، خانواده یا ژنتیکی باشند. یانوفسکی گفت: “فقط منطقی است که درمان معقول باشد.”

احتمالاً داروی چاقی در روش فشار خون بالا یا دیابت قرار دارد و سه تا پنج گزینه مؤثر برای انواع مختلف بیماران. به عنوان مثال ، تا 15 ٪ از بیماران به آزمایش های GLP-1 این داروها پاسخ ندادند ، و حداقل یک مطالعه نشان داد که داروها به طور قابل توجهی به بیماران پرادر ویلی کمک نمی کنند.

با این حال ، محققان می گویند تلاش برای درک چگونگی مقابله با بسیاری از دلایل و مسیرهای چاقی اکنون ، زیرا دولت ترامپ زیرساخت های کشور را برای کشف پزشکی از بین می برد.

در حالی که وزیر بهداشت و خدمات بشردوستانه رابرت اف. کندی جونیور دستور کار “دوباره یک آمریکای سالم” را ترویج می کند ، تمرکز خود را بر رژیم غذایی و سبک زندگی ، بودجه فدرال برای تحقیقات بهداشتی ، از جمله برخی از کمک های مالی که از چاقی حمایت می کنند ، تمرکز می کند. آزمایشگاه های دانشگاه با تخفیف روبرو هستند و کارکنان FDA (FDA) مرخص می شوند و محققان از اثرات موج در کلیه تحولات پزشکی می ترسند. حتی با همکاری های بیوتکنولوژی- مانند کارهایی که منجر به پیشرفت Vykat XR شد ، بستگی به آزمایشگاه های تأمین شده توسط موسسه ملی بهداشت و محققان دانشگاه دارد.

TERSA Strong ، مدیر تحقیقات بنیاد تحقیقات Badader ویلی گفت: “این ممکن است که اکنون این همه اکنون باشد.”

سخنگوی HHS ، اندرو نیکسون در بیانیه ای گفت که جوایز NIH برای تحقیقات سندرم بارادار والی کاهش نیافته است. وی گفت: “ما هنوز متعهد به حمایت از تحقیقات مهم در بیماری های نادر و شرایط ژنتیکی هستیم.”

اما استرانگ گفت که برخی از تماس های مدیریت مواد غذایی و مواد مخدر ، نزدیک به 15 سال آموزش را صرف این اختلال کرده اند که از آژانس خارج شده است. من شنیده ام که برخی از گروه های تحقیقاتی در نظر دارند آزمایشگاه های خود را به اروپا منتقل کنند.

پیشرفت اولیه در گرسنگی و تحقیقات چاقی ، تغییر زندگی سرتیپ Xinak است. در طول محاکمه Vykat XR ، وی نگرانی خود را به حدی که والدینش شروع به ترک کابینت های قفل نشده کردند ، تسکین داد.

جنیفر میلر ، غدد درون ریز کودکان در دانشگاه فلوریدا ، که در رهبری آزمایش های Vykat XR شرکت کرده است ، در حدود 600 بیمار پردار و لیلا از جمله دین تحت درمان قرار می گیرد. او گفت تاثیری که وی دید تغییر زندگی است. از آنجا که تجربه دارو در سال 2018 آغاز شد ، برخی از بیماران بالغ آن به طور مستقل شروع به زندگی ، ورود به دانشکده و شروع کار – ویژگی های برجسته ای که یک روز غیرممکن بود. “این دنیای آنها را از چند طریق باز می کند.”

به مدت 26 سال در عمل ، وی همچنین ضرورت بیماری را برای بیماران دید. یک بیمار یک کیسه چهار پوند تراشه سیب زمینی خشک را خورد. یکی دیگر از پیتزا های یخ زده 10 از Costco Pack ؛ برخی از افراد غذای حیوان خانگی می خورند. دیگران از پنجره ها بیرون آمدند ، که در زباله های زباله قرار گرفتند ، تا اینکه وی پس از برخورد یک ماشین هنگام فرار از خانه در جستجوی غذا ، درگذشت.

تن عضلات کم ، تأخیر در رشد ، ناتوانی شناختی و چالش های رفتاری از ویژگی های شایع این اختلال است.

مادرش گفت که یک دین در یک برنامه آموزش ویژه شرکت می کند. همچنین از Sclacly و Cataplexy رنج می برد – از دست دادن ناگهانی کنترل عضلات ناشی از احساسات قوی. سقوط او ، که به طور منظم و نفوذ پوست ، که منجر به ضایعات عمیق و آلوده شده بود ، به دلیل تمایل وسواس او ، تقریباً دردناک برای خوردن بود.

به گفته میلر و دین مادر ، در دادگاه ، بیش از حد ورگا تحت کنترل بود. توده عضلانی لاغر کاهش یافته ، چربی بدن آن افزایش یافته و چگالی مواد معدنی موجود در استخوان افزایش یافته است. فالی سینناک تا انتخاب پوست گفت.

Vykat XR یک درمان بیماری نیست. درعوض ، نورونهای بیش از حد لهجه را که نوروپپتید y را آزاد می کند – یکی از قدرتمندترین سیگنال های گرسنگی در بدن را آرام می کند. آنیش باتنگار ، مدیرعامل Soleno Therapeutics ، که باعث ایجاد این دارو می شود ، گفت: “در اکثر مردم ، اگر شما ترشح NPY را متوقف کنید ، گرسنگی ناپدید می شود.” “در Badader و لیلی ، این سوئیچ وجود ندارد. به معنای واقعی کلمه به ذهن شما می گوید ،” شما گرسنه هستید “و می خورید.”

در مقابل ، داروهای GLP-1 هورمون روده را تقلید می کنند که به افراد کمک می کند با کند شدن هضم و مراجعه به مغز احساس کامل کنند.

عوارض جانبی بالقوه Vykat XR شامل قند خون بالا ، افزایش رشد مو و حفظ مایعات یا تورم است ، اما این بدن هایی که بسیاری از بیماران می خواهند برای به دست آوردن برخی از علائم مخرب این بیماری ایجاد کنند.

با این حال ، متوسط ​​قیمت داروی 46.200 دلار در سال حتی برای درمان های نادر شگفت انگیز است. Sollano در بیانیه ای گفت که او انتظار دارد پوشش گسترده ای از شرکت های بیمه خصوصی و دولتی باشد و پرداخت “حداقل” خواهد بود. تا زمانی که شرکت های بیمه بیشتری شروع به جبران هزینه ها کنند ، این شرکت داروهای رایگان را برای تجربیات آزمایش ارائه می دهد.

Sollano پس از سازمان غذا و داروی (FDA) 40 ٪ افزایش یافت و ثبات خود را تا حدی حفظ کرد ، زیرا ارزش شرکت در اوایل ماه ژوئن تقریباً 4 میلیارد دلار بود.

اگرچه Vykat XR ممکن است محدود به کسانی باشد که می توانند به کنترل اشتها کمک کنند ، محققان چاقی امیدوارند که محققان به آنها در رمزگشایی پیچیدگی گرسنگی و تعیین سایر گزینه های درمانی کمک کنند.

جسی ریچاردز ، پزشکی داخلی و مدیر چاقی در دانشکده پزشکی جامعه در دانشگاه اوکلاهما گفت: “درک چگونگی هدفمندترین درمان در چاقی ژنتیکی نادر به ما کمک می کند تا مسیرهای مغز را بهتر در پشت اشتها درک کنیم.”

این آینده ممکن است از قبل شکل بگیرد. برای Prader-Willi ، دو تجربه بالینی دیگر در مرحله سوم ، به رهبری داروهای Acadia Pharmaceuticals و Aardvark Therapics انجام می شود ، هر یک مسیرهای مختلفی را هدف قرار می دهد. در همین حال ، علیرغم عدم اطمینان در تأمین مالی تحقیقات پزشکی آمریکا ، صدها آزمایش برای چاقی عمومی استخدام می شوند.

این امید بیشتری برای بیمارانی مانند دین به ارمغان می آورد. مادرش گفت که پس از گذشت نزدیک به شش سال از شروع درمان ، سال 16 ساله یک کودک ساکت تر و شادتر است. این اجتماعی تر است ، دوستانی دارد و می تواند در مدرسه بهتر تمرکز کند. با عدم وجود خوردن بیش از حد ، او دیگر بر تمام ایده های خود حاکم نیست ، زیرا او فضایی برای علاقه های دیگر دارد – جنگ ستارگان ، جنگجو نینجا آمریکایی و قدردانی سالم از آووکادو بین آنها.

“قبل از دارو ، من مانند یک بن بست احساس کردم. فرزند من بدبخت بود.” “اکنون ، ما پسرش داریم.”

مباحث مرتبط

با ما تماس بگیرید ، یک داستان داستانی ارسال کنید